最大的问题还是技术的限制,包括如何提高基因组编辑修改目标dna序列的度、稳定性等。基因编辑技术毕竟不能完全等同于电脑桌面上软件、程序的复制剪切,也与其他药物治疗或实验室工具不同,这不是一个“稳态”化学过程,只有爆的基因编辑活性短暂到足以修改一到两种目标基因,然后还可以让这种活性消失并不再影响细胞后续进程,才算是完全成功的基因编辑。
“但这对我们来说已经不再是问题了!”
吉尔伯特·戈登眼中闪烁着无比的兴奋和狂热,指挥研究人员在电脑前忙碌操作。“我们以原型试剂为基础合成的人工基因组,可以很好弥补这些问题,只需要精确控制编辑的进度,就可以实现快、精准、稳定的基因编辑。”
巨大的中央屏幕上,画面随着他的介绍而不断切换,模拟出足以让李杰他们直观明白的整个基因编辑进程。
“目前,基因组编辑有三大技术:。与传统的TaLen和ZFn技术相比,cRIspR/cas9系统更便捷、高效,这也是我们所采用的方案。”吉尔伯特·戈登动作敏捷得完全不像一个中年人,滔滔不绝继续介绍下去。
“之前出现的排异反应已经解决了?”李杰问道,他对各个实验室的研究项目始终都保持密切关注,几乎每天都要接收来的进度报告,科比斯特1号更是重中之重。在这个项目最开始的实验当中,人造基因组往往会被寄主细胞识别出来,同时采取防卫姿态,大致有点类似于移植器官因为不能完全匹配而被患者本体排斥。
“之所以出现排斥反应,是因为人造基因组并不是甲基化产物,它必须在酵母中生长,这个过程不能为它提供化学改变所需的物质,导致它容易受限制性内切酶(Restrizymes)袭击。”吉尔伯特戈登示意研究人员继续演示。“因此,我们对人造基因组的培育增加了一个程序——独立甲基化作用。经过这个程序,能够很好地保护人造基因组对抗寄主细胞的防卫物,保护它们不受化学物(限制性内切酶)干扰,防止它们受到病毒毒害。这就像用可抑制免疫系统的药物防止植入器官出现排斥现象一样。”
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